L´hydroxyurée (c´est la molécule commercialisée sous le nom Hydrea) permet de favoriser la production d'hémoglobine fœtale, formée habituellement en petite quantité et parfaitement fonctionnelle, en inhibant la production d'hématies contenant l'hémoglobine S. Ce médicament semble réduire significativement le nombre de crises douloureuses et la mortalité de la maladie. Il ne peut cependant pas être utilisé, de par son mécanisme d'action, chez les patients anémiques (puisqu´il diminue effectivement le nombre de globules rouges, mais les globules rouges produits contiennent plus d´HbF, donc les globules rouges formés, moins nombreux, seront toutefois plus "normaux"). La surveillance des paramètres sanguins doit donc être très soigneuse. En plus, l´hydroxyurée diminue l´adhésion des globules rouges sur la paroi des vaisseaux sanguins : le sang circule donc mieux.
Un obstacle à son utilisation reste son coût, qui peut toutefois générer des économies de prise en charge dans les pays économiquement développés. La fréquence des crises diminue chez beaucoup de patients avec l´hydroxyurée.
Cependant, l´hydroxyurée entraine une azoospermie (diminution du nombre de spermatozoides) chez les garcons, et des malformations du foetus chez la femme enceinte. Il suffit donc pour les femmes d´arreter le traitement pendant toute la grossesse et de reprendre apres, et pour les hommes de ne pas prendre le traitement sur une trop longue periode (d´apres ce que j´ai lu, 15 années de suite environ) avant d´avoir des enfants. Une fois les enfants nés, l´homme peut reprendre le traitement.
Une polémique existe sur le fait que l´hydroxyurée entrainerait, sur le long terme, des cancers (leucémies) : Une étude a été faite sur une autre maladie dans laquelle l´hydroxyurée etait prescrite, sur plus de 1500 patients, et cette étude a montré que l´hydroxyurée n´était pas responsable de l´augmentation de l´apparition de cancers.
Ces infos sont tirées d´un article ecrit par le Dr Orah S. Platt, dont je viens de résumer les points qui me semblaient importants (voir reference ci-après) de de Wikipedia :
N Engl J Med 2008; 358:1362-1369 : Hydroxyurea for the Treatment of Sickle Cell Anemia