J'ai discuté aujourd'hui avec un représentant de Addmedica, entreprise qui va a mis au point de l'hydroxyurée sous forme de comprimés à plus faibles doses que celles déjà sur le marché (Hydrea) : ces comprimés sont les mêmes que l'Hydrea (ou Litalir, équivalent générique allemand), simplement ils permettent de donner des doses adaptées au poids des enfants, ce qui n'était pas le cas de l'Hydrea ou Litalir.

Voici un article intéressant sur le sujet, pour les lecteurs courageux :


Le médicament orphelin SIKLOS® injustement pénalisé par la Commission de la Transparence malgré son efficacité et les énormes économies qu’il génère : le jeune laboratoire français ADDMEDICA® saisit le Conseil d’Etat et envisage une action en justice au niveau européen.

Siklos (hydroxycarbamide), développé par ADDMEDICA, est le premier médicament à avoir reçu, en juin 2007, une autorisation européenne de mise sur le marché dans le traitement de la drépanocytose chez les adultes et les enfants. Siklos a été mis au point à partir d’une molécule connue comme active en cancérologie mais jusque là inadaptée à la drépanocytose. Dès 2003, le produit avait satisfait à l’ensemble des critères d’un médicament orphelin et s’était vu accorder la désignation orpheline par l’Agence Européenne du Médicament (EMEA).

Si les deux médicaments ont le même principe actif, Hydréa n’est aucunement indiqué dans la drépanocytose, mais dans les syndromes myéloprolifératifs (pathologies cancéreuses), et n’a jamais été autorisé en usage pédiatrique. Les mécanismes d’actions sollicités sont d’ailleurs différents : celui de Siklos se révèle à faible dose et consiste principalement en une stimulation de la production d’un certain type d’hémoglobine ; celui d’Hydréa, qui nécessite de plus fortes doses, fait appel à la toxicité de l’hydroxycarbamide et consiste à détruire la capacité de reproduction de cellules cancéreuses proliférantes. Il est essentiel de ne pas soumettre les patients drépanocytaires aux doses toxiques recherchées avec Hydréa pour les traitements anti-cancéreux.

Néanmoins, tant qu’aucune alternative thérapeutique n’était disponible, Hydréa était toléré en prescription hors indication chez certains patients drépanocytaires. Une recommandation de la Haute Autorité de Santé (HAS), publiée en 2005, cautionnait cet usage chez l’enfant, bien que la présentation d’Hydréa soit particulièrement mal adaptée à une utilisation pédiatrique. Dans tous les cas, la prescription d’Hydréa dans ce cadre entraîne la responsabilité pleine et entière des prescripteurs en cas d’effets secondaires.

Il importe de noter que l’arrivée de Siklos rend caduque de fait la recommandation de 2005 de la HAS citée plus haut. De plus, le principe de précaution exige que Siklos, étant le seul médicament indiqué dans la drépanocytose, soit désormais le seul médicament effectivement utilisé.

La position de la commission est donc illégitime dans ses fondements, incompatible avec le droit européen, contraire à l’intérêt des patients et dangereuse pour la santé publique.

« Je regrette que Siklos, né en France, soit déjà sur le point d’être commercialisé au Royaume-Uni et en Grèce dans des conditions de délai et de prix conformes à son statut orphelin alors qu’en France, il est confronté à cette injuste adversité.